Один вирус против глухоты: как ошибка в гене превращается в шанс

Международная группа генетиков разработала прототип генной терапии для лечения прогрессирующей врожденной глухоты, вызванной мутацией в гене P2RX2, и успешно испытала его на лабораторных мышах. Исследование проведено при участии специалистов Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE, США).

По словам научного сотрудника MEE Чэнь Чжэня, однократное введение препарата не только вернуло слух и восстановило баланс у грызунов, но и защитило их от дальнейшего повреждения слуха при воздействии громких звуков. Учёные уверены, что разработка станет базой для будущего лечения глухоты, связанной с мутацией DFNA41 в гене P2RX2.

Ранее команда успешно применила генную терапию для детей с мутацией DFNB9 в гене OTOF, одной из распространённых форм врожденной глухоты. Тогда для доставки больших фрагментов ДНК в клетки внутреннего уха использовались модифицированные аденоассоциированные вирусы (AAV).

На этот раз исследователи создали терапию с использованием "нобелевского" геномного редактора CRISPR/Cas9, который выборочно инактивирует мутантную копию гена P2RX2. Это позволяет клеткам внутреннего уха работать только с исправной версией гена.

В ходе эксперимента на мышах с врождённой мутацией DFNA41 учёные дождались появления проблем со слухом и равновесием, после чего ввели вирусный вектор в их внутреннее ухо. Наблюдения показали, что одного введения достаточно для восстановления слуха, нормализации работы вестибулярного аппарата и защиты от разрушительного воздействия громких звуков.

Учёные предполагают, что аналогичный подход будет эффективен и для взрослых носителей мутации, значительная часть которых проживает в провинции Сычуань (Китай).