Препарат гормона
Препарат гормона
Дмитрий Толстенёв Опубликована 12.07.2025 в 9:40

Этот препарат разбудил спящий ген — и дети начали меняться: прорыв в лечении синдрома Петрушки

Ученые впервые успешно испытали препарат, который не просто маскирует симптомы, а "чинит" саму причину редкого генетического заболевания — "синдрома Петрушки". Оказалось, что короткая молекула ДНК может пробудить "молчащий" отцовский ген UBE3A, заставив его работать вместо повреждённой материнской копии. В испытаниях участвовали 61 ребёнок — и уже через 100 дней у многих улучшилась активность мозга, а ЭЭГ стала напоминать показатели здоровых детей.

Почему это больше, чем просто таблетка?

Раньше лечение сводилось к борьбе с последствиями: судорогами, задержкой развития, проблемами с моторикой. Но новый препарат действует иначе — он не просто подавляет симптомы, а перепрограммирует клетки. Удивительно, но даже через четыре года приёма у детей не было серьёзных побочных эффектов, а их когнитивные способности постепенно улучшались. Учёные осторожно говорят о прорыве, но признают: главное испытание ещё впереди.

Что дальше?

Если следующие фазы исследований подтвердят эффективность, это откроет путь к лечению не только "синдрома Петрушки", но и других генетических болезней, связанных с "молчащими" генами. Пока же родители детей с этим диагнозом впервые за долгие годы получили что-то большее, чем просто надежду — реальный шанс на изменение жизни.

Подписывайтесь на Moneytimes.Ru

Читайте также

BBC Science Focus: треть населения планеты обладает признаками тёмной триады сегодня в 5:29

Темная сторона эмпатии: почему способность чувствовать других оборачивается злом

Учёные выяснили: около трети людей обладают чертами тёмной триады, а многие из них — так называемые тёмные эмпаты, умеющие манипулировать, прикрываясь эмпатией.

Читать полностью »
В Китае испытали клетки, замедляющие старение у приматов сегодня в 5:28

Обезьяны начали молодеть после уколов: открытие, которое обещает изменить старость

Китайские исследователи испытали клетки SRC на макаках, и те начали демонстрировать признаки омоложения.

Читать полностью »
В Тюрингии нашли бронзовый кинжал возрастом 3500 лет сегодня в 5:15

Кинжал вышел из земли — поражение археологов и секрет бронзового века

В Тюрингии найден бронзовый кинжал возрастом 3500 лет, который открывает новые подробности о жизни древних людей.

Читать полностью »
В Анапе назвали причину осеннего цветения Черного моря сегодня в 5:11

Море превратилось в зелёный суп: почему осень стала сезоном цветения у Анапы

Цветение моря у Анапы сместилось на осень и связано с попаданием удобрений в воду.

Читать полностью »
В России разработан тест для одновременного выявления 25 вирусов сегодня в 4:55

Создали тест, который видит всё: вирусы, о которых вы даже не догадывались

В России создали тест, который позволяет одновременно выявлять 25 различных вирусов и ускоряет постановку диагноза.

Читать полностью »
Arkeofili: трехмерная томография помогла изучить буддийский свиток без его повреждения сегодня в 4:50

Тысяча лет в молчании: учёные раскрыли буддийский свиток, не касаясь его

Немецкие учёные с помощью рентгеновской томографии и ИИ раскрыли буддийский свиток, которому около тысячи лет, не повредив его.

Читать полностью »
Вириданс-стрептококки из рта нашли в атеросклеротических бляшках сегодня в 4:33

Бактерии изо рта запускают сердечные катастрофы: скрытая угроза повседневности

Обычные ротовые бактерии могут попадать в сосуды и повышать риск инфаркта, открытие меняет подход к профилактике.

Читать полностью »
В Туле предложили цифровую систему для борьбы с борщевиком Сосновского сегодня в 4:29

Создали цифровой щит от борщевика: как Тула меняет экологию

В Туле предложили цифровую платформу для борьбы с борщевиком и переработки опасных отходов.

Читать полностью »