Ломаем ДНК как код: ученые нашли способ, который ускорит лечение смертельных болезней

Представьте, что ученые получили "молекулярные ножницы" с невероятной точностью, способные редактировать сразу множество генов в одной клетке. Раньше это казалось фантастикой, но теперь стало реальностью благодаря исследователям из Йельского университета. Их новый метод позволяет вносить изменения в 15 различных фрагментов ДНК одновременно, что втрое превышает возможности предыдущих технологий.

Почему это важно

До сих пор генное редактирование с помощью системы CRISPR-Cas9 имело серьезные ограничения:

• Можно было изменять только один участок ДНК за раз.
• Высокий риск ошибок и нежелательных мутаций.
• Медленный прогресс в изучении сложных заболеваний, вызванных множественными генетическими изменениями.

Фаррен Айзекс, профессор молекулярной биологии и один из авторов исследования, объясняет:

"Мы смогли добиться большего числа изменений в одной клетке и при этом снизить вероятность ошибок".

Как работает новая технология

Вместо привычного Cas9 ученые использовали белок Cas12, который может работать с несколькими направляющими РНК (gRNA) одновременно. Кроме того, исследователи:

• Укоротили gRNA, чтобы повысить точность.
• Изменили их структуру, чтобы избежать случайных мутаций.

Анабель Швейцер, аспирантка и соавтор работы, отмечает:

"Раньше мы были ограничены редактированием одного участка, что сильно замедляло исследования. Теперь мы можем изучать сложные генетические взаимодействия".

Какие перспективы открывает этот метод

Изучение полигенетических болезней — рака, диабета, нейродегенеративных расстройств.

Создание синтетических геномов для разработки новых лекарств.

Персонализированная медицина — например, модификация иммунных клеток для борьбы с опухолями.

Но есть и риски: иногда редактирование происходит не в тех участках ДНК, что может привести к нежелательным последствиям. Ученые подчеркивают — технология требует дальнейших испытаний перед клиническим применением.

Интересный факт: CRISPR-Cas9 был открыт у бактерий, которые используют эту систему как "иммунитет" против вирусов. Теперь же ученые адаптировали ее для редактирования человеческого генома.