Генная терапия: долгосрочные итоги и неожиданные открытия — новые данные

Американские, британские и южноафриканские учёные представили результаты 13-летнего наблюдения за пациентами с гемофилией В, которые получили инновационную генную терапию. В опубликованном исследовании в New England Journal of Medicine говорится о стабильной экспрессии фактора свертывания крови IX и значительном улучшении клинической картины у пациентов. Эти данные стали важным подтверждением эффективности и безопасности нового метода лечения наследственного нарушения свертывания крови.

Гемофилия В связана с дефицитом фактора IX, что приводит к частым кровотечениям и осложнениям. Традиционная терапия требует регулярных инъекций, тогда как разработанный американско-британским консорциумом препарат на базе аденоассоциированного вирусного вектора позволил однократно ввести генетический материал, обеспечивающий долгосрочную продукцию необходимого белка. В ходе испытаний пациенты получили разные дозы препарата, что позволило оценить дозозависимый эффект и безопасность терапии.

Результаты показали, что у всех участников уровень фактора IX оставался стабильно повышенным, а количество кровотечений резко снизилось. При этом серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением, не выявлено. У двух пациентов были диагностированы онкологические заболевания, однако эксперты сошлись во мнении, что они не связаны с терапией. В одном случае биопсия показала активное функционирование трансгена без признаков повреждений печени, что вселяет оптимизм в перспективы генной медицины при лечении гемофилии.