Учёные нашли лекарство от разрушительной болезни мозга у мальчиков. Таблетка против цАЛД

Международная команда учёных сделала то, чего медицина не могла достичь десятилетиями — разработала пероральный препарат, способный замедлять или даже останавливать развитие церебральной адренолейкодистрофии. Экспериментальное лекарство лериглитазон вселяет надежду тысячам семей по всему миру.

Это может стать первым в истории одобренным таблетированным средством против цАЛД — болезнью, которую раньше считали почти неизлечимой.

Церебральная форма адренолейкодистрофии — редкое и тяжёлое наследственное нейродегенеративное заболевание, поражающее мальчиков в возрасте 3-12 лет.

Болезнь разрушает миелиновую оболочку нервных волокон в головном мозге, что приводит к:

1. стремительному ухудшению когнитивных и двигательных функций,
2. нарушению слуха, зрения, координации,
3. летальному исходу в течение нескольких лет без лечения.

Препарат лериглитазон — первый потенциально эффективный пероральный (в таблетках) метод лечения цАЛД. Его разработала международная группа исследователей в рамках клинического исследования NEXUS, проводимого в США, Европе и Южной Америке.

В исследовании участвовали 11 пациентов. Через 6 месяцев у всех больных зафиксировано замедление прогрессирования заболевания. У половины детей развитие болезни полностью остановилось. Учёные подчёркивают: впервые можно наблюдать, как таблетка противостоит разрушению мозга, и это — результат многолетней международной кооперации.

До сих пор единственными способами терапии были пересадка стволовых клеток и генная терапия. Однако оба метода сопряжены с высоким риском и сложностями,
доступны только ограниченному числу пациентов, теряют эффективность, если заболевание диагностировано поздно.

Лериглитазон, в свою очередь, может применяться на ранних стадиях, гораздо менее инвазивен, потенциально доступен широкому кругу пациентов, подходит для долгосрочной терапии.